نوان علاج ڪرڻ جو اعلان
ايتري تائين، سسٽري فيبرروسس (سي ايف ايف) لاء ڪو علاج ناهي، پر محقق هڪ محنت ڪرڻ لاء محنت ڪري رهيا آهن. سائنس کان پهريان اڳ کان وڌيڪ سائنسدان آهن. ڏهن ڏهاڪن جي آخر ۾، هڪ وسيع تحقيق جي تحقيقات ڪيترن ئي نئين دوا ۽ علاج جو سبب بڻيا آهن جيڪي زندگيء جي زندگي ۽ معيار جي معيار کي ڊرامن طور تي بهتر ڪيو. هن سڀني نئين تحقيق جي دروازي کي دروازو کوليو آهي جيڪو ڪنهن کي علاج ڪري سگهي ٿو.
هيٺيان صرف ڪجهه ممڪن آهي تهذيب جو مطالعو ڪيو وڃي ٿو.
جيني تھراپي
1989 ۾، سيسٽڪ فيبرسيس بنائڻ جو ذميوار جين دريافت ڪيو ويو: سي ايف آر جين . اها ڳولها CF ڪميونٽي لاء دلچسپ هئي. ڪيترائي ماڻهو اهو ڳولڻ لڳا ته جين جي علاج سان علاج ڪن ٿا.
بدقسمتي سان، جيڪو اڃا تائين نه ٿيو آهي، پر ڪوشش ڪرڻ جي ڪوٺيء لاء ناهي. ڪوشش ڪرڻ ۽ جينياتي عيب کي درست ڪرڻ جي ڪوشش ڪئي وئي آھي پر انھن مان ڪنھن ھڪڙي ڪامياب ٿي چڪا آھن. جين جي علاج سان تمام وڏو مسئلو اڃا تائين هڪ ویکٹر پئجي رهيو آهي جيڪا مؤثر طريقي سان سيلن کي صحيح جين کي وٺي سگھي ٿو.
اڃا تائين جين علاج جي اميد ٿي سگھي ٿو، جيتوڻيڪ. جولاء 2009 ۾، نيپولر جي يونيورسٽي جي تحقيقاتي چپليل هيل جي هڪ گروپ جو هڪ ڊگهو ٿڌو وائرس استعمال ڪري سگهيو آهي، جيڪو ڦڦڙن جي نسب جي ليبارٽري نموني ۾ جين منتقل ڪرڻ لاء تمام سٺو نتيجو هو. تحقيقي ٽيم هاڻي هاڻي سردي وائرس کي گھٽائڻ لاء هڪ طريقي تي ڪم ڪري رهيا آهن جيئن علاج سسٽيڪ فيبرورسس ۾ ماڻهن کي علاج ڪري سگهجي ٿو.
ويڪس 770
VX-770 هڪ دوا آهي جيڪو ويرڪسڪس ڊسڪورسيوز جي ماڻهن سان سسٽڪ فيبرسس ۾ ماڻهن جي آزمائشي ڪئي آهي، جيڪي گ551 ڊي ميثاق جي گهٽ ۾ گهٽ هڪ ڪاپي آهن. دوا اصل ۾ سي ايف آر جين ۾ عيب کي نشانو بڻائڻ جي قابل ۽ پنهنجي کلورائڊ چينلز کي کولڻ جي ان جي بحالي کي بحال ڪري سگهي ٿي، تنهنڪري نموني کي مناسب نمونن جي نموني کي ٻاهر ڪڍڻ ۽ ٻاهر نڪرڻ جي اجازت ڏني وڃي.
جين علاج جي ڪري، VX-770 کي عيب جيني جڳهه نه ڇڏي ها. بلڪه، ڪامياب ٿي سگھي ٿو، VX-770 مسئلي جي مرمت کي موجوده جين ۾ ڪندو.
ويڪس-809
ويڪس-809 هڪ ٻيو دوا آهي، جيڪو ويرڪس فارسٽيز طرفان ماڻهن کي آزمائيو ويو آهي جيڪي ΔF508-CFTR ميوٽيشن جي ٻن نسخي ۾ آهن. اهو VX-770 ساڳئي طرح آهي انهي ۾ ته شايد خيلاتن جي صحيح نموني ذريعي نموني حاصل ڪري سگھون ٿا، پر اهو ٿورو ڪم ڪري ٿو. جيڪڏهن اهو طريقي سان ڪم ڪري ٿو ته محقق اميد رکندو ته اهو هلي ويندو، ويڪس ٽي 809 سي ايف ٽي پروٽين کي هوا ايئر سيل جھلي تي صحيح جڳهه تي منتقل ڪندي کلورڊيو چينلن کي ڇڏيندو.
Miglustat
Miglustat ھڪڙي دوا آھي جنھن آرٽليل دواسازي پاران تيار ڪيل آھن جيڪي اڳ ۾ ئي ٻين شرطن جي علاج لاء استعمال ڪري رھيا آھن، پر ھن وقت ۾ سيسٽڪ فيبروسيس سان ماڻھن جي استعمال لاء اڀياس ڪئي وڃي جنھن کي ΔF508-CFTR ميوٽيشن جي ٻن نسخي آھي. اڀياس ننڍڙو آهي (ان ۾ صرف 15 شرڪت ڪندڙ آهن)، پر ان کان پوء نتيجن جو حوالو ڏنو ويو آهي. Miglustat سي ايف آر جي عيب کي ريورس ڪرڻ ۽ سيلز کي معمولي سرگرمي بحال ڪرڻ جي قابل ٿي چڪي آهي.
Ataluren
Ataluren، جيڪو هڪ ڀيرو PTC124 سڏيو ويو آهي، پي ٽي سي جي معالج پاران پي اي سي جي مطالعي جي مطالعي کي جائز قرار ڏنو ويو آهي جيڪي سي ايف جي ماڻهن وٽ آهن جن سان ميوزڪ ميوٽيشنز آهن. ميوٽيشنز بدانتظامي ۾، "گلابي" ڪوڊ جو هڪ ٽڪرو CFTR جين ۾ عام ڪوڊ جي نظر سان ظاهر ٿئي ٿو.
غصب جي ڪوڊ جو عمل هڪ اسٽاپ سائين وانگر عمل ڪري ٿو، ڪنهن به ڪوڊ پڙهڻ کان سيلز کي روڪڻ بعد ان جي ٿيندي آهي. Ataluren انهي مسئلي کي درست ڪرڻ جي قابل ٿي سگھن ٿا ته سيلن کي نظرانداز ڪرڻ کان بچڻ ۽ ڪوڊ کي پڙهي سگهي ٿو جيڪو ان کان پوء ٿئي ٿو، تنهن ڪري سيلز ۾ عام ڪارڪردگي کي بحال ڪري ٿو.
> ذريعا:
> سي اينورز، ايف. اينٽيجن، ايس نيل، سي وينديبرکوڪ، ايف بيڪ. "اي سي ايف جو سازوسامان ايپيٽيليليل سيل" جي طور تي مگلوستھٽ پاران تخليقي طور تي ڏنل غير غير سي ايف فينٽائپ جي طرح وصول ڪيو ". آمريڪي جرنل سوسائٽيٽري سيل ۽ مجموعي حياتيات . آگسٽ 2009.
> سسٽري فائيروسس فائونڊيشن. جون 2009. منشي ترقي پائپ لائن. 24 جولاء 2009
> سانگ آيل، بٽڻ ب، جبرائيل ايس، برکيٽ ايس، يان يو، ايائي. 2009 "سطح ايپيٽيليل سيلز جي 25٪ تائين سي ايف آر پهچائڻ ميڪس ٽرانسپورٽ مان انساني سسٽيڪ فائيروس ايئر وي وي ايپيائيٽليم جي عام قيمت بحال ڪري ٿو". PLoS Biol 7 (7): e1000155. Doi: 10.1371 / journal.pbio.1000155. 24 جولاء 2009